近年来,群体医学已成为临床医疗及其决策领域日益关注的新兴研究方向,旨在提高患者群体的整体健康水平和医疗系统的安全、质量与效率。本文讨论了群体医学产生的背景、定义和特征;阐述了群体医学与群体健康、循证医学等领域的相关性;以哈佛大学医学院群体医学系作为全球典范进行概述;提出了在我国建立群体医学研究体系的思考;并简要介绍了群体医学在我国的现状和发展。
20 世纪以来,随着医学科学的不断进步和人类社会经济不断发展,传统生物医学模式向“生物—心理—社会医学”模式的转变已经得到普遍认同。在传统医学实践关注个体患者治疗结局的同时,临床医师和医学研究者越来越关注在特定人群中,疾病发生、发展、治疗和预后相关的多种医疗和非医疗因素,寻求在复杂医疗系统中为患者群体,而不仅是单一个体,获得更好的健康结局。由此,对疾病及防治与管理的需求已经从个体决策扩展到对患者群体的决策。
2020 年初爆发的新冠疫情,使全球医学界对群体决策的需求提升到史无前例的高度。比如,是否应开展全面的病毒核酸检测?在资源有限情况下哪类人群使用重症监护获益最大?又如,我国是全球剖宫产率最高的国家之一,降低非必要的剖宫产能显著改善母婴结局,然而,控制剖宫产率不仅需要产科医生严格掌握剖宫产指征,同时受多种社会因素的影响,包括我国生育政策的转变、母婴保健机构医务人员数量等[1, 2]。
上述这些问题的回答,不仅需要临床专业知识,也需要将患者群体置于受多种社会、环境因素作用下的复杂医疗体系中,通过整合多学科知识、多种技术手段和多来源数据进行决策,这催生了群体医学(population medicine),也称为“群医学”的产生。
1 群体医学—以患者群体为对象的医疗决策新模式
1.1 群体医学的定义和特征
目前,全球对群体医学并没有一致的定义。2010 年,牛津大学 Muir Gray 爵士指出:群体医学是将流行病学的方法用于临床医疗服务管理[3],并论述了群体医学产生的背景和必要性。他同时指出半个多世纪以来,欧洲医疗服务体系中的五大主要问题,包括医疗质量的差异、资源的浪费、不良的患者体验、健康不公平性和预防失效。面对这些问题的挑战,临床医生不仅需要关注自身向相应群体提供的医疗服务质量,同时应关注如何利用医疗稀缺资源、包括他们自身的时间来满足患者群体的需要;临床医生还需要掌握临床流行病学原理、方法来为患者提供无偏的信息,无论是疾病的绝对风险,还是相对风险;医疗管理者和医疗费用支付方需要认真思考医疗服务的价值、质量、资源分配和效率问题。借鉴公共卫生的研究方法可以帮助回答上述问题[3]。
2013 年,Muir Gray 爵士进一步在 Lancet 杂志撰文指出:群体医学不是一个新的专业,它代表了一种新的模式,与之对应的是个体化的医学,应有临床医生从事基于整个患者群体的医疗工作[4]。群体医学的产生很大程度上来源于对效果(effectiveness)、质量(quality)和安全(safety)的追求。个体化医学和群体医学并不是冲突的;相反,它们就像相互交织的经线和纬线,形成共同互补的关系。例如,随着群体中某项干预比例的提高,那些病情不太严重的个体接受干预可能只得到了较少的收益,却承担了和严重状态的个体相似的危害。显然,针对该类人群的干预措施需要被考虑和决策。此外,个体医学积累了患者特有的体验和健康结局,为在群体中提高医疗服务质量提供了信息[4]。
2017 年,曾有进一步针对临床群体医学(clinical population medicine)的讨论,将其定义为审慎、明确、明智地将群体健康(population health)的方法应用于患者诊疗和医疗系统改进[5],并提出了几个关键要素:① 这是一种医疗实践者和机构审慎实践的模式;② 参与的医疗机构通过提高可及性、促进健康和预防疾病减少健康不公平性;③ 使用患者个体和群体水平的数据,可以为患者群体临床医疗和医疗系统改进提供及时和可及的指标,以响应不断变化的群体卫生需求;④ 以流行病学和临床医学为学科基础,将公共卫生理论方法应用到临床医疗中开展实践[5]。
面对群体医学的定义存在的差异,在总结全球群体医学实践模式基础上,结合我国自身情况,笔者初步将群体医学定义为:以患者群体为研究对象,以医疗系统为研究环境,以临床流行病学为基础,融合健康经济学、卫生管理学、统计学、人工智能等理论方法和技术,提升患者群体的整体健康水平与医疗体系的安全、质量和效率。
群体医学的基本特征包括:① 以提高患者群体的整体健康和提升医疗系统效率为主要目的;② 研究问题涵盖医疗系统、医疗服务、医疗产品等多维度;③ 研究环境通常包括临床医疗和健康维护;④ 以来自实际临床医疗环境的健康医疗大数据(真实世界数据)为关键数据支撑;⑤ 整合多种方法技术,开展以问题为导向的研究。
1.2 群体医学与群体健康
群体健康是比群体医学更早被提出的概念。2003 年 David Kindig 将群体健康定义为:一个群体的健康结局,包括这些结局在群体中的分布[6]。这些群体通常代表了地理上范围,如国家或社区,但也可以是其他群体,如特定种族群体、残疾人、或任何其他定义的群体[6]。2007 年 David Kindig 进一步指出:群体健康的概念并没有共识,这是一个非常宽泛的表达,在不同的学科环境下(如医学、流行病学、经济学、社会学),可能存在语意和语境上的差别;群体健康代表了一种视角,而不是一系列具体的活动、角色或者方法[7]。从群体的角度看,群体健康主要是研究影响健康的环境和系统因素,但它关注的是这些因素对群体健康状况的影响,而不是个体本身;如何优化各种投入(包括经费、时间和政策)到贯穿一生的各种健康决定因素中(如行为、环境、社会经济状态、医疗照顾、基因),以实现群体层面最大化的健康结局和最小化的健康不公平性是群体健康最核心的研究问题[7]。
群体健康经常在公共卫生领域中使用和比较[8-11]。美国疾病预防与控制中心将群体健康视为一种跨学科的、可定制的方法(customizable approach),它允许卫生部门将实践与政策联系起来,以应对当地发生的变化。这种方法利用社区不同部门—公共卫生、工业界、学术界、医疗服务、地方政府等—之间的非传统伙伴关系,以实现更好的健康结局。群体健康关注重大健康问题,以及如何分配资源以解决导致群体中健康状况不佳的状况[12]。相比传统公共卫生的工作模式(通过政策建议、健康教育和外联来保护和改善群体健康,以及开展疾病监测和伤害预防研究),群体健康强调利用医疗系统、组织和机构之间的合作以提高他们所服务群体的健康结局[12]。纽约大学群体健康系提出:其目标是弥合医学和公共卫生之间的鸿沟,使这两个领域的知识和专业特长能够重新统一起来,以改善群体的健康结局[13]。斯坦福大学医学院流行病与群体健康系指出:将通过研究设计、数据收集、数据分析和恰当地解释科学证据,提高临床环境和社区环境人群的健康状况[14]。
综上,群体医学和群体健康是两个十分接近的概念,不同的机构的解释可能与其使用的初衷相关,但两者并不存在绝对界限。总的来说,相比于群体健康,群体医学强调多种健康决定因素如何在医疗服务环境下对群体健康和医疗运行效率产生影响,与临床医学和临床实践环境的结合更加紧密[15]。
1.3 群体医学和循证医学
循证医学是审慎、准确和明智地利用当前最佳证据来开展个体患者的诊疗决策[16]。其目的是整合临床医生的经验、病人的价值观和当前最佳的科学证据,指导临床实践。循证医学强调证据,包括证据的来源、产生、评价和使用等。以治疗性研究问题为例,随机对照试验及其系统评价和 Meta 分析被认为最高等级的证据。然而,部分医疗从业者将上述证据等级划分体系的认识绝对化,一方面忽略了临床研究中问题的多样性,比如病因、诊断和预后相关问题;另一方面,即使在治疗性问题中,临床医生仍需要对当前证据进行判断—如何确定当前患者从治疗中获益的概率与相关临床试验或系统评价中报告的平均获益一致?这里包含了多种需要明确的因素,比如所面对的个体是否与研究中的人群属于同一群体(在统计学中指的“总体”)?特征的差异在多大程度上影响了疗效或者安全性?患者个体对风险的偏好和支付能力的差异,是否影响恰当干预措施的选择和预后?群体医学的视角和技术有助于上述问题的回答。
因此,作为医学发展的新模式,循证医学和群体医学可帮助临床医生和医疗决策者分别从患者个体诊疗实践和医疗体系的群体化决策两个不同视角实施疾病防治与管理,最终共同提升医疗体系效率。此外,两者具有两个显著的共性特征。第一,从研究向决策的转化,实现更好的健康结局,是两者共同的目标导向;第二,临床流行病学、统计学、人工智能技术等是两者共同的学科基础和技术支撑。
2 全球群体医学的典范—哈佛大学医学院群体医学系
随着群体医学概念和研究模式的兴起,全球多个医学院和医学研究机构相继设置了群体医学/健康的学系或研究中心。除了前面提及的纽约大学 Grossman 医学院群体健康系、斯坦福大学医学院流行病与群体医学系,具有代表性的机构还包括牛津大学医学部 Nuffield 群体健康系、杜克大学医学院群体健康系等。其中,哈佛大学医学院群体医学系(Department of Population Medicine,DPM)是群体医学研究的典范[17],引领了全球群体医学的发展。
DPM 成立于 1992 年,前身是门诊医疗与预防系,2009 年更为现名,是哈佛大学与波士顿医疗系统联合构建的研究体系,建制在哈佛大学医学院。DPM 的主要研究任务是通过明确有效的干预措施和医疗服务模式来提高医疗服务质量、加强预防工作、评估医疗卫生政策,以及促进群体健康。DPM 的研究覆盖多条轴线,包括从围产期医疗服务到姑息治疗、从门诊服务到重症监护病房、从政策到实践。DPM 现有 5 个研究板块,分别是生物统计学部(Biostatistics)、儿科学医疗服务研究中心(The Center for Healthcare Research in Pediatrics,CHeRP)、慢性病全生命周期研究(Chronic Disease Research Across the Lifecourse,CoRAL)、卫生政策与医疗保障研究(Division of Health Policy and Insurance Research,HPI)和治疗性研究与感染性疾病流行病学(Therapeutics Research and Infectious Disease Epidemiology,TIDE)。另设有 2 个研究中心,分别是肿瘤政策与评估中心(The Center for Cancer Policy and Program Evaluation,CarPE)和精准医学转化研究中心(Precision Medicine Translational Research Center,PROMoTeR)。本文梳理了 DPM 的 2 个研究板块的典型研究,以介绍其工作内容和工作模式。
2.1 慢性病全生命周期研究
CoRAL 的任务是通过在特定人群中开展流行病学、干预和卫生服务研究,减轻慢性病和肥胖相关疾病的负担;这是一个多学科项目,旨在促进研究人员之间的合作,包括在哈佛大学不同学科以及在国家和国际层面;同时,重视在慢性病和肥胖等领域对下一代研究人员的教育和培养。CoRAL 主要研究内容包括:① 慢性病的发展及其危险因素的流行病学研究,包括肥胖、代谢综合征、糖尿病、心血管疾病、呼吸道疾病和神经发育问题。这一领域运用了慢性病全生命周期的研究方法,并关注人类发展早期相关的病因;② 预防慢性病的干预措施,这一领域的重点是在初级医疗服务环境中的开展行为干预研究,也包括基于社区环境开展研究;③ 慢性病卫生服务研究,包括健康政策和计划、临床治疗性干预措施研究(如手术或药品)、为临床医生提供决策支持或新技术、临床和政策干预相关的成本-效果研究。
2.2 治疗性研究
治疗性研究是 TIDE 研究的主要内容,以上市后药物和疫苗的有效性、安全性及适用性研究为主要方向,强调地区和国家、以及部门间的合作,采用分布式网络的方法以支持治疗性问题和监测相关领域的决策问题。其中多个代表性的研究项目包括:① Sentinel 是由美国食品和药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)资助的一项国家性医疗产品主动监测系统,利用多来源的既有电子健康数据来监测上市后医疗产品的安全性。该系统是 FDA 哨点计划的一部分,该计划旨在提高 FDA 识别和获取医疗产品安全问题的能力,也是全球最负盛名的上市后药械安全监测评价项目;② 患者为中心的临床研究网络(Patient-Centered Outcomes Research Network,PCORnet)。该项目是一项以患者为中心的国家临床研究网络,其目标是通过创建一个大型的、具有高度代表性的网络,直接让患者参与研究的开发和执行,从而提高国家临床研究的能力。由于 PCORnet 的科学设计、庞大的人口规模和多样性使其成为观察性和治疗性问题研究领域不可多得的数据与学术资源;③ 药物使用与妊娠结局的研究项目(Research Program in Medication Use and Outcomes in Pregnancy,MEPREP)。该项目通过开发基础设施来创建和链接母亲和子代的相关数据,用于开展怀孕期间药物暴露对胎儿影响的相关研究。
3 在我国建立群体医学研究体系的思考
从全球范围看,群体医学已经成为连接临床医学、公共卫生、管理学、经济学等多学科的新兴医学研究框架和模式。它跨越了传统医疗行业研究中的行业分层和部门分割,提倡从群体和整个医疗系统的角度,通过多学科、多部门合作,为获得有效、安全和高效的医疗卫生服务提供决策支持;同时寻求获益与伤害的最佳平衡,最大限度地减少资源浪费,是医学研究领域的重要发展方向。
在我国建立群体医学研究体系已经成为必然趋势,但还需考虑多个关键要素。第一,国家部门和各级政府对群体医学的相关研究框架和研究模式的认同和支持。如前所述,群体医学与循证医学的共同特征之一是从研究向决策的转化;循证医学目前已被全球医疗行业广泛认同,但群体医学在我国仍处于起步阶段,其在疾病管理和医疗系统决策中的巨大潜力仍需不断明确和挖掘。从全球群体医学研究机构发展的模式来看,离不开国家部门对学科研究模式和成果的认可。以哈佛大学 DPM 为例,其多个创新研究计划(如 Sentinel,PCORnet)都是在国家医疗、药监部门的直接资助下建立,并最终成为全球同类学术研究和管理决策的典范。
第二,构建跨学科的研究团队。群体医学跨学科的研究模式和多样化的研究技术决定了研究人员专业背景需求的多样性。在美国 9 所主要的群体医学/健康系中,全职人员规模从 5~97 人不等[18];由于各自的建立背景和方法、尤其是与医疗服务体系的紧密程度不同,除了流行病学外,其他学科构成存在差异,生物统计学、临床医学、健康政策与健康管理、数据科学、医学信息学、预防医学、卫生经济是其主要的支撑专业。
第三,确定重大的群体健康问题。群体医学作为一个新兴交叉学科,其使命是去解决过去传统学科或传统技术难以解决的复杂群体健康问题。比如,新发传染病防治,在此次新冠疫情爆发后,多国学者利用多学科技术和多来源数据支持疫情防控决策,都是群体医学模式的重要体现。如利用匿名和集成的通讯定位数据预测各地由于武汉输入人口导致的爆发风险[19]、结合移动定位数据和多种传染病模型评估多种非药物措施的效果[20]、利用人群外出活动度数据评估 social-distancing 政策实施效果[21]等。又如,在特殊人群中对医疗产品的有效性和安全性的评价。婴幼儿、孕产妇、危重症患者等群体由于伦理原因往往缺乏针对上述群体的上市前医疗产品有效性和安全性证据,其长期安全性问题知之甚少,临床实践以经验性使用为主,由于产品安全性问题导致的严重不良事件时有发生;在群体医学的研究框架下,通过建立覆盖全生命周期和全人群的数据网络,能够为上述问题的解决提供契机。
第四,群体层面的数据支持。群体层面的有效数据,来源于大规模个体健康和医疗服务使用数据的积累,因此,从全球群体医学的研究机构都着力打造超大规模、信息全面、长期追踪且运行高效的研究型数据库,使之成为群体医学研究的核心资源。近年来,我国的区域医疗数据库发展迅速,多个城市正在着力打造广覆盖全人群和全生命周期的健康医疗数据库,并可能实现在不同机构间的数据汇总和链接;同时,由于国家精准医学重大专项的实施,多个百万人群队列已经建立并正在追踪,也为我国开展群体医学研究提供了不可多得的数据资源。
第五,重视群体医学教育和人才培养。正确地理解和开展群体医学研究离不开群体医学相关学科的教育和培训。群体医学在快速的发展,其概念、方法、技术和应用也在不断更新。各国群体医学研究机构一直把群体医学教育和培训作为机构建设的重要内容,并已经在多所顶级院校设立群体医学相关硕士和博士研究生培养计划或强制的医学课程[18]。在现阶段,我国应重视群体医学研究平台和学科体系的构建,将临床工作者和可能从事群体医学相关研究的研究者和从业人员作为群体医学教育的主要对象,以实现群体医学思维模式向实践模式的转化,培养下一代具有广阔视野和多科学思维的医疗卫生行业从业者。
4 群体医学在我国的发展
在我国,群体医学的理念及方法在 80 年代即有学者提及[22],但一直未有系统化推动。2020 年 7 月,中国医学科学院北京协和医学院原公共卫生学院更名为群医学及公共卫生学院,是我国首个群体医学研究机构。
2020 年 9 月,四川大学华西医院基于中国循证医学中心已有的工作基础,进一步拓展,成立群体医学创新中心,聚焦慢病和新发突发传染病的防治与管理、医疗产品评价与决策两大方向,成为我国首个在临床医学学科下成立的群体医学研究机构。过去几年,研究团队将药品医疗器械和特殊医疗人群(孕产妇、危急重症)为主要研究对象,基于四川大学临床医学学科为基础(包含华西医院、华西妇女儿童医院),联合工商管理学院、经济学院、计算机学院,建立覆盖临床流行病学、生物统计学、循证医学、医学信息、健康经济学和健康管理学等学科门类的跨学科研究团队,构建了以多源健康医疗大数据(包括区域健康医疗数据、医院电子病历数据、患者登记数据、药械监测数据等)为支撑,以药械评价与医药政策制定、疾病防治管理与医疗政策制定为导向的群体医学研究模式。研究成果已用于支持国家药械监管决策和重大疫情防控。
我们相信,群体医学在中国的发展必将促进学术研究成果向医疗管理决策的转化,最终实现改善群体健康的目标。
20 世纪以来,随着医学科学的不断进步和人类社会经济不断发展,传统生物医学模式向“生物—心理—社会医学”模式的转变已经得到普遍认同。在传统医学实践关注个体患者治疗结局的同时,临床医师和医学研究者越来越关注在特定人群中,疾病发生、发展、治疗和预后相关的多种医疗和非医疗因素,寻求在复杂医疗系统中为患者群体,而不仅是单一个体,获得更好的健康结局。由此,对疾病及防治与管理的需求已经从个体决策扩展到对患者群体的决策。
2020 年初爆发的新冠疫情,使全球医学界对群体决策的需求提升到史无前例的高度。比如,是否应开展全面的病毒核酸检测?在资源有限情况下哪类人群使用重症监护获益最大?又如,我国是全球剖宫产率最高的国家之一,降低非必要的剖宫产能显著改善母婴结局,然而,控制剖宫产率不仅需要产科医生严格掌握剖宫产指征,同时受多种社会因素的影响,包括我国生育政策的转变、母婴保健机构医务人员数量等[1, 2]。
上述这些问题的回答,不仅需要临床专业知识,也需要将患者群体置于受多种社会、环境因素作用下的复杂医疗体系中,通过整合多学科知识、多种技术手段和多来源数据进行决策,这催生了群体医学(population medicine),也称为“群医学”的产生。
1 群体医学—以患者群体为对象的医疗决策新模式
1.1 群体医学的定义和特征
目前,全球对群体医学并没有一致的定义。2010 年,牛津大学 Muir Gray 爵士指出:群体医学是将流行病学的方法用于临床医疗服务管理[3],并论述了群体医学产生的背景和必要性。他同时指出半个多世纪以来,欧洲医疗服务体系中的五大主要问题,包括医疗质量的差异、资源的浪费、不良的患者体验、健康不公平性和预防失效。面对这些问题的挑战,临床医生不仅需要关注自身向相应群体提供的医疗服务质量,同时应关注如何利用医疗稀缺资源、包括他们自身的时间来满足患者群体的需要;临床医生还需要掌握临床流行病学原理、方法来为患者提供无偏的信息,无论是疾病的绝对风险,还是相对风险;医疗管理者和医疗费用支付方需要认真思考医疗服务的价值、质量、资源分配和效率问题。借鉴公共卫生的研究方法可以帮助回答上述问题[3]。
2013 年,Muir Gray 爵士进一步在 Lancet 杂志撰文指出:群体医学不是一个新的专业,它代表了一种新的模式,与之对应的是个体化的医学,应有临床医生从事基于整个患者群体的医疗工作[4]。群体医学的产生很大程度上来源于对效果(effectiveness)、质量(quality)和安全(safety)的追求。个体化医学和群体医学并不是冲突的;相反,它们就像相互交织的经线和纬线,形成共同互补的关系。例如,随着群体中某项干预比例的提高,那些病情不太严重的个体接受干预可能只得到了较少的收益,却承担了和严重状态的个体相似的危害。显然,针对该类人群的干预措施需要被考虑和决策。此外,个体医学积累了患者特有的体验和健康结局,为在群体中提高医疗服务质量提供了信息[4]。
2017 年,曾有进一步针对临床群体医学(clinical population medicine)的讨论,将其定义为审慎、明确、明智地将群体健康(population health)的方法应用于患者诊疗和医疗系统改进[5],并提出了几个关键要素:① 这是一种医疗实践者和机构审慎实践的模式;② 参与的医疗机构通过提高可及性、促进健康和预防疾病减少健康不公平性;③ 使用患者个体和群体水平的数据,可以为患者群体临床医疗和医疗系统改进提供及时和可及的指标,以响应不断变化的群体卫生需求;④ 以流行病学和临床医学为学科基础,将公共卫生理论方法应用到临床医疗中开展实践[5]。
面对群体医学的定义存在的差异,在总结全球群体医学实践模式基础上,结合我国自身情况,笔者初步将群体医学定义为:以患者群体为研究对象,以医疗系统为研究环境,以临床流行病学为基础,融合健康经济学、卫生管理学、统计学、人工智能等理论方法和技术,提升患者群体的整体健康水平与医疗体系的安全、质量和效率。
群体医学的基本特征包括:① 以提高患者群体的整体健康和提升医疗系统效率为主要目的;② 研究问题涵盖医疗系统、医疗服务、医疗产品等多维度;③ 研究环境通常包括临床医疗和健康维护;④ 以来自实际临床医疗环境的健康医疗大数据(真实世界数据)为关键数据支撑;⑤ 整合多种方法技术,开展以问题为导向的研究。
1.2 群体医学与群体健康
群体健康是比群体医学更早被提出的概念。2003 年 David Kindig 将群体健康定义为:一个群体的健康结局,包括这些结局在群体中的分布[6]。这些群体通常代表了地理上范围,如国家或社区,但也可以是其他群体,如特定种族群体、残疾人、或任何其他定义的群体[6]。2007 年 David Kindig 进一步指出:群体健康的概念并没有共识,这是一个非常宽泛的表达,在不同的学科环境下(如医学、流行病学、经济学、社会学),可能存在语意和语境上的差别;群体健康代表了一种视角,而不是一系列具体的活动、角色或者方法[7]。从群体的角度看,群体健康主要是研究影响健康的环境和系统因素,但它关注的是这些因素对群体健康状况的影响,而不是个体本身;如何优化各种投入(包括经费、时间和政策)到贯穿一生的各种健康决定因素中(如行为、环境、社会经济状态、医疗照顾、基因),以实现群体层面最大化的健康结局和最小化的健康不公平性是群体健康最核心的研究问题[7]。
群体健康经常在公共卫生领域中使用和比较[8-11]。美国疾病预防与控制中心将群体健康视为一种跨学科的、可定制的方法(customizable approach),它允许卫生部门将实践与政策联系起来,以应对当地发生的变化。这种方法利用社区不同部门—公共卫生、工业界、学术界、医疗服务、地方政府等—之间的非传统伙伴关系,以实现更好的健康结局。群体健康关注重大健康问题,以及如何分配资源以解决导致群体中健康状况不佳的状况[12]。相比传统公共卫生的工作模式(通过政策建议、健康教育和外联来保护和改善群体健康,以及开展疾病监测和伤害预防研究),群体健康强调利用医疗系统、组织和机构之间的合作以提高他们所服务群体的健康结局[12]。纽约大学群体健康系提出:其目标是弥合医学和公共卫生之间的鸿沟,使这两个领域的知识和专业特长能够重新统一起来,以改善群体的健康结局[13]。斯坦福大学医学院流行病与群体健康系指出:将通过研究设计、数据收集、数据分析和恰当地解释科学证据,提高临床环境和社区环境人群的健康状况[14]。
综上,群体医学和群体健康是两个十分接近的概念,不同的机构的解释可能与其使用的初衷相关,但两者并不存在绝对界限。总的来说,相比于群体健康,群体医学强调多种健康决定因素如何在医疗服务环境下对群体健康和医疗运行效率产生影响,与临床医学和临床实践环境的结合更加紧密[15]。
1.3 群体医学和循证医学
循证医学是审慎、准确和明智地利用当前最佳证据来开展个体患者的诊疗决策[16]。其目的是整合临床医生的经验、病人的价值观和当前最佳的科学证据,指导临床实践。循证医学强调证据,包括证据的来源、产生、评价和使用等。以治疗性研究问题为例,随机对照试验及其系统评价和 Meta 分析被认为最高等级的证据。然而,部分医疗从业者将上述证据等级划分体系的认识绝对化,一方面忽略了临床研究中问题的多样性,比如病因、诊断和预后相关问题;另一方面,即使在治疗性问题中,临床医生仍需要对当前证据进行判断—如何确定当前患者从治疗中获益的概率与相关临床试验或系统评价中报告的平均获益一致?这里包含了多种需要明确的因素,比如所面对的个体是否与研究中的人群属于同一群体(在统计学中指的“总体”)?特征的差异在多大程度上影响了疗效或者安全性?患者个体对风险的偏好和支付能力的差异,是否影响恰当干预措施的选择和预后?群体医学的视角和技术有助于上述问题的回答。
因此,作为医学发展的新模式,循证医学和群体医学可帮助临床医生和医疗决策者分别从患者个体诊疗实践和医疗体系的群体化决策两个不同视角实施疾病防治与管理,最终共同提升医疗体系效率。此外,两者具有两个显著的共性特征。第一,从研究向决策的转化,实现更好的健康结局,是两者共同的目标导向;第二,临床流行病学、统计学、人工智能技术等是两者共同的学科基础和技术支撑。
2 全球群体医学的典范—哈佛大学医学院群体医学系
随着群体医学概念和研究模式的兴起,全球多个医学院和医学研究机构相继设置了群体医学/健康的学系或研究中心。除了前面提及的纽约大学 Grossman 医学院群体健康系、斯坦福大学医学院流行病与群体医学系,具有代表性的机构还包括牛津大学医学部 Nuffield 群体健康系、杜克大学医学院群体健康系等。其中,哈佛大学医学院群体医学系(Department of Population Medicine,DPM)是群体医学研究的典范[17],引领了全球群体医学的发展。
DPM 成立于 1992 年,前身是门诊医疗与预防系,2009 年更为现名,是哈佛大学与波士顿医疗系统联合构建的研究体系,建制在哈佛大学医学院。DPM 的主要研究任务是通过明确有效的干预措施和医疗服务模式来提高医疗服务质量、加强预防工作、评估医疗卫生政策,以及促进群体健康。DPM 的研究覆盖多条轴线,包括从围产期医疗服务到姑息治疗、从门诊服务到重症监护病房、从政策到实践。DPM 现有 5 个研究板块,分别是生物统计学部(Biostatistics)、儿科学医疗服务研究中心(The Center for Healthcare Research in Pediatrics,CHeRP)、慢性病全生命周期研究(Chronic Disease Research Across the Lifecourse,CoRAL)、卫生政策与医疗保障研究(Division of Health Policy and Insurance Research,HPI)和治疗性研究与感染性疾病流行病学(Therapeutics Research and Infectious Disease Epidemiology,TIDE)。另设有 2 个研究中心,分别是肿瘤政策与评估中心(The Center for Cancer Policy and Program Evaluation,CarPE)和精准医学转化研究中心(Precision Medicine Translational Research Center,PROMoTeR)。本文梳理了 DPM 的 2 个研究板块的典型研究,以介绍其工作内容和工作模式。
2.1 慢性病全生命周期研究
CoRAL 的任务是通过在特定人群中开展流行病学、干预和卫生服务研究,减轻慢性病和肥胖相关疾病的负担;这是一个多学科项目,旨在促进研究人员之间的合作,包括在哈佛大学不同学科以及在国家和国际层面;同时,重视在慢性病和肥胖等领域对下一代研究人员的教育和培养。CoRAL 主要研究内容包括:① 慢性病的发展及其危险因素的流行病学研究,包括肥胖、代谢综合征、糖尿病、心血管疾病、呼吸道疾病和神经发育问题。这一领域运用了慢性病全生命周期的研究方法,并关注人类发展早期相关的病因;② 预防慢性病的干预措施,这一领域的重点是在初级医疗服务环境中的开展行为干预研究,也包括基于社区环境开展研究;③ 慢性病卫生服务研究,包括健康政策和计划、临床治疗性干预措施研究(如手术或药品)、为临床医生提供决策支持或新技术、临床和政策干预相关的成本-效果研究。
2.2 治疗性研究
治疗性研究是 TIDE 研究的主要内容,以上市后药物和疫苗的有效性、安全性及适用性研究为主要方向,强调地区和国家、以及部门间的合作,采用分布式网络的方法以支持治疗性问题和监测相关领域的决策问题。其中多个代表性的研究项目包括:① Sentinel 是由美国食品和药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)资助的一项国家性医疗产品主动监测系统,利用多来源的既有电子健康数据来监测上市后医疗产品的安全性。该系统是 FDA 哨点计划的一部分,该计划旨在提高 FDA 识别和获取医疗产品安全问题的能力,也是全球最负盛名的上市后药械安全监测评价项目;② 患者为中心的临床研究网络(Patient-Centered Outcomes Research Network,PCORnet)。该项目是一项以患者为中心的国家临床研究网络,其目标是通过创建一个大型的、具有高度代表性的网络,直接让患者参与研究的开发和执行,从而提高国家临床研究的能力。由于 PCORnet 的科学设计、庞大的人口规模和多样性使其成为观察性和治疗性问题研究领域不可多得的数据与学术资源;③ 药物使用与妊娠结局的研究项目(Research Program in Medication Use and Outcomes in Pregnancy,MEPREP)。该项目通过开发基础设施来创建和链接母亲和子代的相关数据,用于开展怀孕期间药物暴露对胎儿影响的相关研究。
3 在我国建立群体医学研究体系的思考
从全球范围看,群体医学已经成为连接临床医学、公共卫生、管理学、经济学等多学科的新兴医学研究框架和模式。它跨越了传统医疗行业研究中的行业分层和部门分割,提倡从群体和整个医疗系统的角度,通过多学科、多部门合作,为获得有效、安全和高效的医疗卫生服务提供决策支持;同时寻求获益与伤害的最佳平衡,最大限度地减少资源浪费,是医学研究领域的重要发展方向。
在我国建立群体医学研究体系已经成为必然趋势,但还需考虑多个关键要素。第一,国家部门和各级政府对群体医学的相关研究框架和研究模式的认同和支持。如前所述,群体医学与循证医学的共同特征之一是从研究向决策的转化;循证医学目前已被全球医疗行业广泛认同,但群体医学在我国仍处于起步阶段,其在疾病管理和医疗系统决策中的巨大潜力仍需不断明确和挖掘。从全球群体医学研究机构发展的模式来看,离不开国家部门对学科研究模式和成果的认可。以哈佛大学 DPM 为例,其多个创新研究计划(如 Sentinel,PCORnet)都是在国家医疗、药监部门的直接资助下建立,并最终成为全球同类学术研究和管理决策的典范。
第二,构建跨学科的研究团队。群体医学跨学科的研究模式和多样化的研究技术决定了研究人员专业背景需求的多样性。在美国 9 所主要的群体医学/健康系中,全职人员规模从 5~97 人不等[18];由于各自的建立背景和方法、尤其是与医疗服务体系的紧密程度不同,除了流行病学外,其他学科构成存在差异,生物统计学、临床医学、健康政策与健康管理、数据科学、医学信息学、预防医学、卫生经济是其主要的支撑专业。
第三,确定重大的群体健康问题。群体医学作为一个新兴交叉学科,其使命是去解决过去传统学科或传统技术难以解决的复杂群体健康问题。比如,新发传染病防治,在此次新冠疫情爆发后,多国学者利用多学科技术和多来源数据支持疫情防控决策,都是群体医学模式的重要体现。如利用匿名和集成的通讯定位数据预测各地由于武汉输入人口导致的爆发风险[19]、结合移动定位数据和多种传染病模型评估多种非药物措施的效果[20]、利用人群外出活动度数据评估 social-distancing 政策实施效果[21]等。又如,在特殊人群中对医疗产品的有效性和安全性的评价。婴幼儿、孕产妇、危重症患者等群体由于伦理原因往往缺乏针对上述群体的上市前医疗产品有效性和安全性证据,其长期安全性问题知之甚少,临床实践以经验性使用为主,由于产品安全性问题导致的严重不良事件时有发生;在群体医学的研究框架下,通过建立覆盖全生命周期和全人群的数据网络,能够为上述问题的解决提供契机。
第四,群体层面的数据支持。群体层面的有效数据,来源于大规模个体健康和医疗服务使用数据的积累,因此,从全球群体医学的研究机构都着力打造超大规模、信息全面、长期追踪且运行高效的研究型数据库,使之成为群体医学研究的核心资源。近年来,我国的区域医疗数据库发展迅速,多个城市正在着力打造广覆盖全人群和全生命周期的健康医疗数据库,并可能实现在不同机构间的数据汇总和链接;同时,由于国家精准医学重大专项的实施,多个百万人群队列已经建立并正在追踪,也为我国开展群体医学研究提供了不可多得的数据资源。
第五,重视群体医学教育和人才培养。正确地理解和开展群体医学研究离不开群体医学相关学科的教育和培训。群体医学在快速的发展,其概念、方法、技术和应用也在不断更新。各国群体医学研究机构一直把群体医学教育和培训作为机构建设的重要内容,并已经在多所顶级院校设立群体医学相关硕士和博士研究生培养计划或强制的医学课程[18]。在现阶段,我国应重视群体医学研究平台和学科体系的构建,将临床工作者和可能从事群体医学相关研究的研究者和从业人员作为群体医学教育的主要对象,以实现群体医学思维模式向实践模式的转化,培养下一代具有广阔视野和多科学思维的医疗卫生行业从业者。
4 群体医学在我国的发展
在我国,群体医学的理念及方法在 80 年代即有学者提及[22],但一直未有系统化推动。2020 年 7 月,中国医学科学院北京协和医学院原公共卫生学院更名为群医学及公共卫生学院,是我国首个群体医学研究机构。
2020 年 9 月,四川大学华西医院基于中国循证医学中心已有的工作基础,进一步拓展,成立群体医学创新中心,聚焦慢病和新发突发传染病的防治与管理、医疗产品评价与决策两大方向,成为我国首个在临床医学学科下成立的群体医学研究机构。过去几年,研究团队将药品医疗器械和特殊医疗人群(孕产妇、危急重症)为主要研究对象,基于四川大学临床医学学科为基础(包含华西医院、华西妇女儿童医院),联合工商管理学院、经济学院、计算机学院,建立覆盖临床流行病学、生物统计学、循证医学、医学信息、健康经济学和健康管理学等学科门类的跨学科研究团队,构建了以多源健康医疗大数据(包括区域健康医疗数据、医院电子病历数据、患者登记数据、药械监测数据等)为支撑,以药械评价与医药政策制定、疾病防治管理与医疗政策制定为导向的群体医学研究模式。研究成果已用于支持国家药械监管决策和重大疫情防控。
我们相信,群体医学在中国的发展必将促进学术研究成果向医疗管理决策的转化,最终实现改善群体健康的目标。